Trattandosi di malattie poco conosciute, il progetto aspira a realizzare delle linee guida sperimentali (nelle malattie rare la scarsità di conoscenza è uno dei problemi maggiori) relativamente all’organizzazione della presa in carico riabilitativa e globale nelle malattie rare, con particolare attenzione verso le specificità di ogni patologia coinvolta nel progetto, innescando al contempo una evoluzione positiva nell’ambito della organizzazione riabilitativa e formativa ufficiale tramite il proprio contributo esperienziale. Vista la pecularietà e gravità della tipologia di pazienti assistiti, in molti casi l’intervento domiciliare si è dimostrato come uno dei più idonei a fornire risposte efficaci alle necessità assistenziali del paziente e del suo contesto familiare, sia per caratteristiche intrinseche di elasticità organizzativa e di capacità di adattamento alle esigenze familiari sia perché evita i disagi legati alla movimentazione del paziente fuori casa.